Ações da UniQure disparam após FDA reverter posição sobre terapia para Huntington
As ações da UniQure dispararam após a empresa anunciar que será capaz de buscar aprovação regulatória nos Estados Unidos para sua terapia gênica para a doença de Huntington antes de conduzir um novo estudo. O anúncio representa uma reversão dramática que evidencia o relaxamento da postura anterior e mais rígida da administração Trump sobre análises de medicamentos.
A UniQure informou na quarta-feira que a FDA, em reunião recente, comunicou que uma análise de três anos de um estudo de Fase 1/2 apoiaria uma aprovação acelerada da terapia gênica da empresa para Huntington, uma doença hereditária rara que gradualmente destrói células nervosas no cérebro. Como resultado dessa reunião, a UniQure planeja submeter sua aplicação à FDA no terceiro trimestre deste ano.
Um oficial da FDA confirmou que a agência e a empresa chegaram a um acordo sobre um caminho regulatório para a submissão de uma aplicação de comercialização e aprovação acelerada da terapia com base nos dados clínicos existentes. "A FDA permanece comprometida em trabalhar com a UniQure para identificar um caminho regulatório que sirva os pacientes com doença de Huntington e suas famílias, mantendo o compromisso da agência com a ciência de padrão ouro", disse um oficial da FDA em comunicado.
A nova orientação da FDA representa uma reversão impressionante em relação a março, quando o órgão regulador comunicou à UniQure que seus dados de ensaios clínicos não apoiariam uma aplicação e criticou publicamente a empresa. A UniQure se tornou um exemplo destacado em uma série de reversões onde empresas afirmaram que a FDA havia alterado sua orientação anterior, atingindo especialmente os fabricantes de medicamentos para doenças raras. Muitas dessas decisões ocorreram durante a gestão do ex-comissário da FDA Marty Makary, que deixou a agência em maio.
Em entrevista de fevereiro com Becky Quick da CNBC, o então-comissário Makary descreveu o tratamento da UniQure sem nomear a empresa, afirmando que a agência estava sob pressão para aprová-lo apesar de mostrar "nenhum benefício". Posteriormente, a UniQure informou que a FDA não conseguiu concordar que dados de um ensaio clínico comparando a terapia gênica da UniQure com um controle externo seriam suficientes para apoiar uma aplicação.
Um oficial sênior da FDA na época confirmou a repórteres que a FDA queria que a UniQure realizasse um ensaio controlado com placebo para provar que sua terapia "realmente ajuda as pessoas". A terapia gênica é administrada diretamente no cérebro através de uma cirurgia de várias horas, e a UniQure afirmou que seria antiético obrigar as pessoas a se submeterem a um procedimento simulado.
Em vez disso, a empresa comparou a progressão de pessoas que receberam o tratamento com a progressão típica da doença de Huntington usando um banco de dados externo. Usando essa abordagem, a terapia gênica da UniQure desacelerou a progressão da doença em 75% em um ensaio de Fase 1/2.
Com a aprovação da FDA, a UniQure agora planeja usar os mesmos dados que estiveram sob escrutínio para apoiar sua aplicação. Uma aprovação acelerada permitiria que o tratamento da UniQure chegasse ao mercado sob a condição de a empresa comprovar o benefício em outro estudo. A UniQure informou na quarta-feira que a FDA deseja se alinhar sobre o design desse estudo, incluindo comparar o tratamento com o padrão de cuidado atual em vez de um procedimento simulado. A UniQure afirmou que está comprometida em realizar esse estudo e espera finalizar esses planos antes de submeter sua aplicação.
A UniQure não é a única empresa a ver suas perspectivas se reverteram após a saída de Makary e outros líderes sênior, incluindo o ex-diretor do Center for Biologics Evaluation and Research Vinay Prasad e a ex-diretora do Center for Drug Evaluation and Research Tracy Beth Høeg. A Replimune anunciou recentemente que buscaria aprovação de seu medicamento experimental para melanoma pela terceira vez.
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